Les maladie « ultra rares », c'est-à-dire concernant moins d’une personne sur un million, sont trop peu fréquentes pour justifier des investissements de la part de l'industrie pharmaceutique. Pour remédier à cette situation, l'AFM Téléthon veut proposer un fonds de financement appelé Fiturare dédié à accompagner le passage de la preuve de concept à la prescription compassionnelle.
À l'occasion des rencontres Rare 2023 qui se sont tenues les 3 et 4 octobre au centre international de conférence Sorbonne Université à Paris, Christian Cottet, le directeur général de l'AFM Téléthon en a dessiné les contours.
Les perspectives de traitement sont minces pour les patients qui souffrent de maladies ultra rares, alors même qu'il existe souvent des molécules ou des traitements pour lesquels les chercheurs disposent de preuve de concept. Le terme d'ultra rare s'appliquerait à 85 % des maladies rares.
« Le fond fonctionnerait en proposant des appels à projets et serait abondé par un financement public-privé, explique Christian Cottet. On pourrait imaginer une contribution de l’industrie pharmaceutique dans leur ensemble. Il faudrait entre 50 et 100 millions d'euros pour parvenir à faire avancer de façon significative les propositions de traitement. »
Des médicaments sans modèle commercial
Dans la mesure où il s'agit de maladies très rares, il ne serait pas envisageable de monter de véritables essais cliniques. Le fonds se voudrait pragmatique en accompagnant la mise au point de traitements disponibles sous la forme de prescription compassionnelle. Ce mode d'accès aux médicaments est possible en France depuis juillet 2021 et a pris la place de la recommandation temporaire d'utilisation.
Ce mécanisme financier dispenserait les promoteurs d'avoir à chercher un modèle « commercial ». Pour Christian Cottet, la question du prix final du traitement est au cœur des préoccupations de l'AFM Téléthon. « Les porteurs de projets doivent s'engager à ne faire payer que le coût réel de la R & D et de la fabrication », explique-t-il.
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