« Il y a eu des réussites en thérapie génique, mais elles ont toutes été uniques », relève Joni Rutter, directrice par interim du National Center for Advancing Translational Sciences. Une fois ce constat dressé, comment booster la recherche sur les maladies rares? En donnant davantage de moyens à la recherche. La Food and Drug Administration (FDA) et the National Institute of Health ont ainsi annoncé le 27 octobre dernier le lancement d'un partenariat public-privé visant à accélérer la recherche sur les thérapies géniques avec un budget de 76 millions de dollars sur cinq ans. Le Bespoke Gene Therapy Consortium (BTCG), annonce le journal en ligne américain Stat, aura pour mission de financer des études sur l'amélioration des process et la normalisation des méthodes de test précliniques des thérapies géniques. L'un des projets majeurs sera consacré à la connaissance approfondie de la biologie du virus adéno-associé ou AAV, l'un des vecteurs viraux les plus utilisés en thérapie génique. Avec pour objectif, d'optimiser le transfert de gènes. Un autre enjeu sera de préciser quels éléments seraient susceptibles d'être standardisés.. Parmi les big pharma qui participent au projet, outre Pfizer qui en assure la coordination on peut citer entre autres, Biogen, Janssen, Novartis,Takeda.
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