La Haute Autorité de Santé (HAS) rendra officiellement demain son avis sur le remboursement de l'homéopathie. La polémique a été l'occasion d'une radicalisation des positions : les Académiciens applaudis par les antifakemed pourfendent l'homéopathie au nom des données scientifiques, les progranules se prévalent de l'adhésion des patients. Au cœur du débat : l'evidence based médecine (EBM) ou médecine fondée sur les preuves. Selon les premiers, cette dernière commanderait, éthiquement, de ne pas prescrire un traitement n'ayant pas fait preuve de son efficacité. Selon les seconds, elle serait prise dans une dérive scientiste aveugle à toute préférence des patients. L'éthique a-t-elle donc disparu de l'EBM ?
Soigner de façon équitable, en fonction de données probantes
L'evidence based médecine est née au début des années 1990 d'un souci éthique : celui d'une « utilisation consciencieuse et judicieuse des meilleures données actuelles de la recherche clinique dans la prise en charge personnalisée de chaque patient », selon David Sackett et Gordon Guyatt (Université de Mc Master, Ontario), auteurs de l'article fondateur de cette approche en 1992 (1). « L'EBM est d'abord un mouvement critique : ses promoteurs remettent en question l'ancien paradigme fondé sur l'intuition, l'utilisation d'observations non systématiques issues de l'expérience clinique, la physiopathologie et le mécanisme des maladies ; ils refusent également l'autorité des anciens », explique le Dr Philippe Bizouarn, chercheur au Laboratoire Sphere. « Les prises en charge étaient hétérogènes. L'EBM est née du souci de soigner les malades de façon équitable, en fonction de données probantes », souligne le Pr Olivier Steichen, auteur de « De la médecine d'observation à la médecine factuelle : histoire critique de l'EBM ».
Sackett définit plusieurs étapes dans le processus décisionnel : formuler le problème clinique que pose le patient, rechercher la meilleure information pour y répondre, l'évaluer de façon critique en appréciant son degré de validité et son utilité, et définir les critères d'applicabilité des données au cas singulier du patient, avant de prendre une décision.
Que ce soit pour évaluer un médicament, un outil diagnostique ou pronostique, l'EBM accorde le plus haut niveau de preuve aux revues systématiques d'essais contrôlés randomisés fournissant des résultats homogènes et aux essais contrôlés dont les résultats se situent dans des intervalles de confiance étroits (aux dépens des observations cliniques non systématiques ou aux opinions d'experts).
La méthodologie de l'essai garantit son objectivité et sa robustesse : il doit être contrôlé, via la présence d'un groupe témoin, randomisé, avec distribution des traitements par tirage au sort, si possible réalisé en double aveugle. Les critères de mesure d'effet doivent être définis, le critère principal doit être distingué des secondaires. Le nombre de patients à inclure doit être explicité, le plan expérimental, adapté à l'objectif principal, et enfin, l'analyse des résultats doit avoir comme finalité le traitement.
Malléabilité des méthodes, vision simplificatrice…
Pourtant, cette construction du savoir n'a cessé d'être critiquée. Le philosophe Jacob Stegenga montre ainsi dans « Medical nihilism » comment la malléabilité des méthodes de recherche conduit deux reviewers à tirer des conclusions opposées dans des méta-analyses se fondant sur les mêmes études. « C'est la règle et non l'exception. La critique est puissante », observe le philosophe de la médecine et de la biologie Maël Lemoine. Autre critique, l'ECR est un dispositif qui laisse une grande marge de manœuvre à l'industrie pharmaceutique : « il ne s'agit pas de crier à la manipulation ; mais il y a pléthores de médicaments qui ont été admis alors qu'ils n'ont pas ou peu de service médical rendu », résume Maël Lemoine. On reproche aussi aux essais cliniques randomisés une vision simplificatrice de la réalité, réduite au quantifiable.
Vers une médecine personnalisée ?
Loin d'ignorer ces critiques, les tenants de l'EBM ont engagé plusieurs réformes. Ainsi, un mouvement s'amorce vers une meilleure intégration des cliniciens et des patients dans la recherche, le montage des essais et la définition des critères de jugement. Les patients participent déjà à l'élaboration des recommandations de bonne pratique de la HAS. Au-delà, « des tentatives existent pour formaliser leur expérience, notamment grâce aux PREMS (Patient reported experience measures - mesures de l'expérience du patient) et PROMS (outcomes - mesures des résultats de santé perçus) construits par les usagers, pour entrer dans les modélisations de l'EBM », observe la sociologue Martine Bungener (CNRS).
En outre, le développement de la médecine personnalisée, qui repose sur une meilleure connaissance des mécanismes physiopathologiques, en cancérologie par exemple, devrait conduire l'EBM à évoluer. Les données mécanistiques, ignorées dans l'approche statistique des essais cliniques, devraient prendre plus de place. Et la hiérarchie des niveaux de preuves devrait être revue, démontre la philosophe Élodie Giroux (2).
Néanmoins, un second volet de critiques interroge plus fondamentalement l'éthique de l'EBM : celles qui ciblent l'extrapolation à un individu singulier des résultats d’effets moyens obtenus sur des populations très sélectionnées.
Dès 1995-2000, les défenseurs de l'EBM, comme Brian Haynes, ont certes amendé la doctrine initiale, en précisant que l'expertise clinique reposait sur un triptyque : recherche de la preuve, préférences des patients et prise en compte du contexte clinique, social, psychologique. Mais ils ont peu approfondi le sujet. « L'EBM ne dit rien de précis sur ce qu'est un bon jugement clinique ni comment le former », dit le Pr Steichen. Force est de constater que la lecture qu'on a de l'EBM en France la réduit trop souvent aux essais cliniques randomisés et à l'évaluation. Et d'aucuns y lisent le risque d'une dérive vers une standardisation des pratiques, voire d'une instrumentalisation de l'EBM à des fins économiques.
A contrario, l'on pourrait considérer que ce silence de l'EBM sur l'expertise clinique laisse toute sa place à l'art du médecin. Et donc à sa réflexion éthique. « Moins on a de données probantes, plus on doit s'appuyer sur les préférences des patients et tenir compte du contexte », explique le Pr Olivier Steichen, rappelant que les tenants de l'EBM ont contribué à développer la décision partagée entre le patient et le médecin.
« L'expertise clinique implique une connaissance tacite incorporée, difficile à transmettre ; son indicibilité ne doit pas conduire à sa dévalorisation, mais au contraire à y porter une attention particulière », écrit Philippe Bizouarn. Les zones d'ombre de l'EBM lui laissent enfin la possibilité de s'enrichir d'autres approches, comme la médecine narrative (qui postule que l'expérience de la maladie se vit et se transmet comme une histoire) ou l'éthique du care.
(1) Evidence-based medicine working groupe, JAMA, 17, 2420, 1992.
(2) E. Giroux, Revue de la société de philosophie des sciences, 4, 49, https://doi.org/10.20416/lsrsps.v4i2.683.
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