Comment faire en sorte que des médicaments innovants, pour des pathologies graves ou rares, puissent être mis rapidement sur le marché ? Cette question suscite depuis plusieurs années une large réflexion au sein des autorités du médicament sous l’œil attentif de l’industrie pharmaceutique.
Avant d’être commercialisé, un médicament doit aujourd’hui obtenir une autorisation de mise sur le marché (AMM) qui repose sur un circuit administratif bien précis. Une firme, qui souhaite proposer son produit sur le marché français, a deux solutions.
Elle peut d’abord déposer son dossier auprès de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) qui va évaluer la sécurité d’emploi du médicament, la qualité chimique et biologique de la substance active et du produit fini, les indications du traitement, les posologies, les recommandations ainsi que les effets indésirables. Si l’AMM est délivrée, le médicament ne pourra être mis en circulation que sur le marché français. Dans le cadre d’une procédure de reconnaissance mutuelle, l’AMM pourra ensuite être étendue aux autres États membres de l’Union européenne.
Mais aujourd’hui, cette procédure nationale est de moins en moins utilisée. Les firmes préfèrent déposer leurs dossiers d’AMM auprès de l’EMA, l’Agence européenne du médicament, pour obtenir une autorisation qui soit d’emblée valable dans tous les pays de l’Union.
Après la délivrance de l’AMM, un certain temps peut s’écouler avant la commercialisation du médicament. Ces délais de mise à disposition, post-AMM, restent trop longs aux yeux des firmes. « Ils sont près de 300 jours, en France, pour un délai requis par la directive européenne de 180 jours », souligne le LEEM, le syndicat des entreprises du médicament.
En France, il existe toutefois plusieurs dispositifs, placés sous la responsabilité de l’ANSM, permettant une délivrance plus rapide des médicaments. Le premier, mis en place en 1994, est l’Autorisation temporaire d’utilisation (ATU). Trois conditions doivent être réunies : le médicament doit être destiné à traiter ou prévenir une maladie grave ou rare ; il ne doit pas exister d’autre traitement approprié ; l’efficacité et la sécurité d’emploi du produit doivent être présumées « en l’état des connaissances scientifiques ».
En pratique, il existe deux types d’ATU : nominatives et de cohorte. L’ATU nominative concerne un seul patient et est délivrée à la demande et sous la responsabilité du médecin prescripteur. L’ATU de cohorte, elle, concerne un groupe ou un sous-groupe de patients.
En mai 2012, un autre dispositif a été instauré : les Recommandations temporaires d’utilisation (RTU). Elles permettent à l’ANSM d’encadrer des prescriptions non conformes à l’AMM sous réserve qu’il existe un « besoin thérapeutique non couvert ». Il faut donc que, dans l’indication concernée, il n’existe pas de produits disposant d’une AMM ou d’une ATU de cohorte. Autre condition : le rapport bénéfice-risque doit être présumé favorable à partir des données publiées d’efficacité et de tolérance.
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