Parmi les traitements de la narcolepsie indiqués chez l’enfant, Wakix (pitolisant) est le seul médicament éveillant non stupéfiant, non psychostimulant et ne comportant pratiquement pas de risque de dépendance.
Le pitolisant augmente l’activité des neurones histaminergiques cérébraux, un système d'éveil majeur avec des projections étendues à l'ensemble du cerveau. C'est l'unique médicament de la classe des antagonistes/agonistes inverses du récepteur H3. Il augmente aussi la libération d'acétylcholine, de noradrénaline et de dopamine.
Réduction de la somnolence diurne
L’extension d’indication de Wakix au traitement de la narcolepsie chez l’enfant repose sur les résultats d’une étude randomisée portant sur 110 patients : 72 dans le groupe pitolisant et 38 dans le groupe placebo. À huit semaines, l’étude a montré une diminution significative du score évaluant les symptômes « somnolence diurne excessive/cataplexie » dans le groupe placebo. L’efficacité et la bonne tolérance observées chez l’adulte se confirment chez l’enfant.
Wakix est soumis à une prescription médicale restreinte, réservée aux spécialistes du sommeil.
La narcolepsie est une maladie rare. Sa prévalence est estimée à 0,025 %. « Mais elle est sous-diagnostiquée. Il y aurait 20 000 patients en France et seulement un tiers sont diagnostiqués. Elle apparaît dans plus de la moitié des cas avant l’âge de 18 ans. Difficile à repérer parce qu’elle peut se manifester de manière différente d’un patient à l’autre, son délai de diagnostic est en moyenne de huit ans », rapporte le Pr Yves Dauvilliers, coordinateur du centre de référence Narcolepsie-Hypersomnie, hôpital Gui-de-Chauliac, Université de Montpellier.
Symptômes d’alerte
La narcolepsie se manifeste principalement par un besoin irrépressible de dormir qui peut survenir à tout moment de la journée, parfois même en pleine activité, ainsi que par un sommeil de nuit perturbé, avec un accès rapide au sommeil paradoxal après l’endormissement.
Dans sa forme la plus fréquente (narcolepsie de type 1), elle est associée à des cataplexies (présentes chez les deux tiers des patients pédiatriques) avec un risque de chute brutale ou partielle et une ouverture involontaire de la mâchoire, accompagnée d’une protrusion inhabituelle de la langue, caractéristique.
La survenue des cataplexies est souvent liée à une émotion. D’autres symptômes doivent alerter, notamment une prise de poids rapide et importante (15-20 kg) au début de la maladie, des hallucinations, une grande fatigue, des difficultés de concentration…
Le diagnostic repose en premier lieu sur l’interrogatoire du patient. « Lorsque l’on repère des symptômes qui font penser à la narcolepsie, il faut alors adresser le patient à un centre de référence qui pratiquera les examens nécessaires au diagnostic : polysomnographie, test itératif de latence d’endormissement (Tile), ajoute le Pr Yves Dauvilliers. En fonction du contexte, d’autres examens peuvent être réalisés comme le dosage de l’orexine ou hypocrétine dans le liquide céphalo-rachidien, le typage HLA, voire une IRM cérébrale pour éliminer une lésion cérébrale hypothalamique ».
Dans ce contexte, le laboratoire Bioprojet a développé une campagne d'information (spot sur les réseaux sociaux, affiches, livrets dans les cabinets médicaux) avec l’Association française de narcolepsie cataplexie et hypersomnies rares (ANC) et en relation avec le Centre de référence de Montpellier.
Conférence de presse organisée par Bioprojet
Dr Patrick Gasser (Avenir Spé) : « Mon but n’est pas de m’opposer à mes collègues médecins généralistes »
Congrès de la SNFMI 2024 : la médecine interne à la loupe
La nouvelle convention médicale publiée au Journal officiel, le G à 30 euros le 22 décembre 2024
La myologie, vers une nouvelle spécialité transversale ?