Dans cette maladie génétique très fréquente (1/5000 naissances) caractérisée par des dépôts de protéines PMP22, la pléothérapie (Société française de chercheurs Pharnext) consiste à associer des molécules visant diverses cibles de production de PMP22 (baclophene, desorbitol et natrexone), pour potentialiser les actions, utiliser des doses faibles, limiter les effets indésirables. La petite efficacité en phase II (1) justifie la phase III en cours (30 centres en Europe, USA, Canada, 313 patients inclus), dont le Pr Attarian est investigateur principal. L’analyse de futilité (80 patients traités sur 1 an) était positive, l’essai se poursuit. Résultats mi 2018.
(1) Attarian S. et al., Orphanet Journal of Rare Diseases 2014 ; 9 :199
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