La pléothérapie, une approche en « réseau » française

La société biopharmaceutique vise à développer de nouveaux traitements dans des maladies neurodégénératives, telles que la maladie de Charcot-Marie-Tooth, la maladie d’Alzheimer, le Parkinson, pour lesquelles la recherche a fait peu de progrès ces dernières décennies.

« Le point de départ est d’identifier le réseau moléculaire perturbé dans une pathologie donnée grâce à notre plate forme de données génétiques et biologiques », a expliqué le Pr Cohen. Une fois le réseau reconstruit, il ne reste plus qu’à identifier les protéines déjà ciblées par des médicaments connus. « L’arsenal des vieilles molécules est suffisant, a expliqué le généticien. Il faut l’exploiter. Avec les 2 000 molécules existantes, on peut constituer un trillion de combinaisons ».

Association synergique

La pléothérapie vise à associer plusieurs molécules synergiques, c’est-à-dire dont l’effet fait plus que s’additionner, il se potentialise. « L’association synergique permet ainsi d’utiliser de très faibles doses, a poursuivi le chercheur. Près de 1 000 fois plus faibles que pour l’indication princeps. La formulation est adaptée, souvent sous forme de sirop ». Ce qui est important et recherché car la toxicité des molécules n’est pas exclue dans ces populations fragiles et âgées.

Cette approche permet une recherche rapide et économique. L’équipe a déjà obtenu des résultats encourageants dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth, avec le début d’un essai de phase 3, et récemment dans la maladie d’Alzheimer, avec une association de baclofène et d’acamprosate*, qui rentre en phase 2b. L’initiative est soutenue par les autorités sanitaires américaines et européennes, qui encouragent à associer davantage de molécules encore, « 4-5-6 et jusqu’à 8, rapporte le président de Pharnext. L’avenir est à la combinaison de moyens, de médicaments bien sûr, mais au-delà de technologies ».

*Nature’s Scientific Reports, publié le 8 janvier 2015