Hémophilie A : un traitement expérimental permet une prophylaxie efficace avec une injection par semaine

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Publié le 07/04/2023

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Crédit photo : PHANIE

« La qualité de vie des patients est transformée », s'enthousiasme la Pr Sophie Susen, cheffe du service d’hémostase clinique au CHU de Lille. L'éfanesoctocog alfa administré en une injection par semaine permet d'éviter efficacement les épisodes hémorragiques dans l'hémophilie A sévère (activité facteur VIII < 1 %), selon une étude internationale (Xtend-1) publiée dans « The New England Journal of Medicine ». Le centre de Lille, qui était participant, a inclus 16 patients, dont deux enfants.

Ce facteur VIII recombinant couplé à trois composants supplémentaires permet pour la première fois de dépasser le plafond de la demi-vie. Dans Xtend-1, la molécule a été testée chez 133 patients âgés en moyenne de 34 ans à raison d'une injection hebdomadaire pendant 52 semaines. Le taux médian annualisé de saignements était de zéro et le taux moyen de 0,71. Ce nouveau traitement semble supérieur à l'injection standard de facteur VIII, le taux moyen annualisé de saignements étant estimé à 2,96. Au total, 150 personnes ont été traitées, puisqu'un autre groupe de 26 patients a reçu de l'éfanesoctocog alfa à la demande pendant 26 semaines puis une fois par semaine pendant 26 semaines.

Une molécule joyau

Le traitement s'est révélé bénéfique également sur la santé physique globale, l'intensité douloureuse et la santé articulaire (critères secondaires). Le profil de tolérance s'est révélé acceptable : le développement d'inhibiteurs de facteurs VIII n'a pas été détecté et il n'y a pas eu de cas rapporté de réactions allergiques graves, ni d'anaphylaxie ni d'événements vasculaires thrombotiques. Trois quarts des patients ont rapporté des événements indésirables, dont 9 % ont présenté au moins un événement indésirable sévère. Les événements indésirables les plus fréquents étaient les céphalées (20 %), les arthralgies (16 %), les chutes (6 %) et des douleurs de dos (6 %).

« Ce médicament est une "molécule joyau" tant pour sa durée d’action que pour son niveau de protection, rapporte la Pr Susen. Lors de cet essai clinique, nous avons pu évaluer son efficacité ainsi que sa sécurité. Une seule injection en intraveineuse suffit à protéger un patient les deux tiers de la semaine. Le reste de la semaine le résultat est de cinq à six fois supérieur à ce que l’on obtient avec les traitements actuels. » Dans une vidéo du CHU de Lille, les patients rapportent une qualité de vie améliorée et pratiquer des sports jusque-là interdits.