« La Food and Drug Administration accorde la désignation de "Traitement innovant" à l’efanesoctocog alpha pour le traitement de l’hémophilie A, annonce le laboratoire Sanofi, qui développe le médicament en collaboration avec le laboratoire Sobi. Cette désignation vise à accélérer le développement et l’évaluation réglementaire, aux États-Unis, de médicaments destinés à traiter des maladies graves ou engageant le pronostic vital. »
Pour le Dr John Reed, responsable Monde, recherche et développement à Sanofi, « la désignation de "Traitement innovant" souligne que l’efanesoctocog alpha a le potentiel de transformer le traitement des personnes atteintes d’hémophilie A en les protégeant mieux et plus longtemps ».
L'hémophilie A est un trouble de la coagulation rare, qui touche principalement les garçons (un sur 5 000 naissances) et qui se caractérise par un déficit en facteur VIII et entraînant des hémorragies spontanées ou prolongées susceptibles d'engager le pronostic vital. Malgré la sévérité de la maladie, les besoins médicaux non pourvus restent importants, souligne Sanofi.
Une réduction significative du risque de saignements
L’efanesoctocog alpha est un nouveau facteur VIII de remplacement expérimental. Il s'agit du premier médicament de ce type à être désigné « Traitement innovant » par la FDA, qui s'est appuyée sur les données de l’étude de phase 3 Xtend-1 pour accorder ce statut. Les premiers résultats de l’étude montrent qu’un traitement prophylactique hebdomadaire par efanesoctocog alpha pendant 52 semaines permet de prévenir de manière cliniquement significative les saignements chez les patients atteints d'hémophilie A sévère (≥ 12 ans).
La supériorité de l’efanesoctocog alpha sur un traitement substitutif antérieur par facteur VIII en termes de prévention des épisodes hémorragiques a également été mise en évidence à partir d’une comparaison entre patients. Le traitement a de plus été bien toléré ; les principaux effets indésirables rapportés ont été les maux de tête, l’arthralgie, les chutes et les douleurs dorsales.
« Les données de l’étude Xtend-1 devraient être présentées dans le cadre d’un prochain congrès médical et formeront la base de la soumission qui sera déposée auprès de la FDA dans le courant du deuxième semestre de 2022 », indique Sanofi. Le laboratoire précise que l'efanesoctocog alpha a obtenu la désignation de médicament orphelin de la FDA en août 2017, et l'agence américaine lui a accordé un examen prioritaire en février 2021.
De son côté, la Commission européenne a accordé le statut de médicament orphelin à l'efanesoctocog alpha en juin 2019. « La soumission réglementaire dans l’Union européenne aura lieu lorsque les données de l’étude Xtend-Kids, menée chez l’enfant, seront disponibles. Celles-ci sont attendues en 2023 », avance Sanofi.
Si l’efanesoctocog alpha est évalué dans le cadre de plusieurs études cliniques, « aucun organisme de réglementation n’a encore évalué ses profils de sécurité et d’efficacité », précise également Sanofi.
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