L'Association pour la recherche sur la sclérose latérale amyotrophique et autres maladies du motoneurone (Arsla) qualifie d' « affront aux malades », la décision de l'Agence européenne du médicament (EMA) de ne pas recommander l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché au médicament Albrioza, développé par le laboratoire Amylyx Pharmaceuticals dans la sclérose latérale amyotrophique (SLA), dite maladie de Charcot.
Cette pathologie génétique rare « est létale en moins de 3 ans et il n’existe à ce jour aucun traitement neuroprotecteur efficace », tonne l’Arsla, qui rappelle que la FDA américaine et l'Agence canadienne du médicament (CADTH) ont toutes les deux donner leur feu vert à ce traitement, sur la base des mêmes données que celles fournies à l'EMA.
Un espoir en 25 ans de recherche
Dans l'argumentaire expliquant son refus d'accorder l'autorisation de mise sur le marché (AMM), l'Agence européenne du médicament précise que le mode d'action des deux substances actives d'Albrioza (le phénylbutyrate de sodium et l'ursodoxicoltaurine) n'est « pas clair ». La demande d'AMM s'appuyait sur l'étude randomisée contre placebo Centaur menée sur 137 patients atteints de la maladie de Charcot, suivis pendant 24 semaines.
Le critère primaire d'évaluation de l'étude était l'effet du traitement sur l'aggravation des symptômes : difficultés respiratoires, difficultés à manger ou à réaliser les tâches du quotidien. Pour cela, les chercheurs avaient utilisé une échelle standardisée internationale : l'ALSFRS-R. « L'agence est préoccupée par le fait que cette étude ne montre pas de preuves convaincantes qu'Albrioza ralentisse de façon efficace l'aggravation de la maladie, précise l'agence. La balance bénéfices/risques ne peut être établie. »
L'EMA précise qu'elle a également consulté des groupes d'experts, y compris des associations de patients, avant de prendre la décision de recommander le refus de l'AMM. « Ce traitement est le seul à apporter depuis 25 ans un espoir dans le traitement de la SLA en montrant un ralentissement sur la dégradation motrice et en augmentant de 10 mois la survie chez les personnes ayant reçu le traitement le plus longtemps dans l’étude Centaur et son extension », contre-argumente l'Arsla.
Un dossier retardé, les études se poursuivent
La laboratoire Amylyx dispose de 15 jours pour faire appel de la décision de l'EMA et a déjà fait part de sa volonté de le faire. En pratique, l’appel du laboratoire sera soumis à une procédure de réanalyse, conduite par un nouveau comité d’experts et ne devrait intervenir qu’au bout de quatre mois minimum. Un avis définitif de l’EMA ne devrait donc pas être rendu avant octobre prochain. Le laboratoire a également assuré qu'il allait poursuivre ses essais cliniques et notamment l’étude de phase 3 Phoenix, dont les résultats sont attendus en juin 2024.
L'Arsla place ses espoirs dans une éventuelle procédure d’accès précoce en France ou pour une intervention des pouvoirs publics. Elle rappelle que cinq nouveaux cas sont diagnostiqués en France chaque jour, ainsi que cinq décès, et que l'espérance de vie, une fois le diagnostic posé, se situe entre 3 et 5 ans.
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