Avec l’arrivée de la trithérapie

La mucoviscidose améliorée, le diabète aussi

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Publié le 22/03/2022

Véritable révolution pour les patients atteints de mucoviscidose éligibles, la trithérapie améliore de façon spectaculaire la fonction respiratoire ; on peut escompter qu’il en sera de même pour le diabète de la mucoviscidose, affection spécifique qui touche environ la moitié des patients.

Des projets de greffe ont pu être abandonnés
Crédit photo : phanie

La protéine CFTR mutée perturbe les échanges ioniques au niveau des cellules bêta
Crédit photo : phanie

Première trithérapie de la mucoviscidose, Kaftrio (ivacaftor/tezecaftor/elexacaftor), a été autorisée pour les patients âgés de 12 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del ou hétérozygotes ayant aussi une mutation à fonction minimale, soit environ 80 % des patients. « Son efficacité est spectaculaire et surtout rapide.

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