L’Institut Paoli Calmettes, qui entend développer la démocratie sanitaire dans son domaine, a organisé son premier débat public sur le coût des médicaments innovants en cancérologie. « Il s’agit d’un débat majeur, a assuré le Doyen de la faculté de pharmacie de Marseille, le Pr Françoise Dignat-George, autour des médicaments innovants liés aux avancées technologiques. Un chemin long et coûteux pour développer la thérapie moléculaire ciblée et passer d’une médecine pour tous à une médecine adaptée à un sous-groupe de patients. »
Le sujet s’est imposé rapidement pour chacune des parties engagées dans ce débat : chercheurs, oncologues, patients, syndicats et administration. En effet, l’innovation en cancérologie ne s’est jamais aussi bien portée. Et aujourd’hui tout s’accélère encore.
Innovation quand on améliore la survie
Parler d’innovation est complexe quand on tente de la définir. « Un médicament est dit hautement innovant, explique Antony Goncalves, quand on trouve la modulation thérapeutique d’une nouvelle cible ou un nouveau mécanisme d’action, la définition plus précise de la population à plus haute probabilité de bénéfice ou au contraire d’effets secondaires (pharmacogénétique), ou une nouvelle indication d’utilisation d’un composé existant. »
Il peut aussi s’agir d’avancées plus modestes sur « des innovations incrémentales à partir de produits existants, ajoute le docteur Gonzalves, comme sur le cancer du sein avec la chimio adjuvante qui a entraîné une réduction de mortalité de 50 % et une innovation de rupture qui entraîne une révolution. L’apparition d’une nouvelle thérapie médicamenteuse qui transforme le pronostic de la maladie. »
Mais ce qui est très clairement qualifié d’innovation, c’est l’utilité du médicament ou de son mode d’émergence. « L’utilité est un élément indispensable, avec deux impacts potentiels attendus : la survie et la qualité de vie, qui doivent être améliorées, tout en induisant le moins de risques ou d’effets secondaires possible. Quand tout cela n’est pas rempli, il faut discuter. »
2 000 anticancéreux en développement
À l’heure actuelle, deux types d’innovations majeures émergent en cancérologie. La première concerne les pathologies localisées curables, après traitement conventionnel et est essentiellement de nature diagnostique. La seconde intéresse directement l’innovation médicamenteuse pour les patients atteints de maladies avancées ou récidivantes, dans lesquelles il est nécessaire d’augmenter de façon drastique la survie. Sont évoquées là les thérapies ciblées à partir de marqueurs biologiques et tests compagnons. D’où le concept de « médecine personnalisée ». Et l’immunothérapie qui est une innovation majeure en pleine émergence. « Aujourd’hui, chaque maladie va être traitée différemment. Nommer les maladies, c’est déjà en soi une révolution. Cela explose dans le domaine du cancer, assure le Pr Maraninchi, initiateur de ce débat public à l’IPC de Marseille. La deuxième révolution est celle des traitements, avec la thérapie ciblée. Surtout, on cible des petits groupes de patients avec des traitements sur mesure. On est rentré dans le terme générique de " médecine de précision " qui a beaucoup de sens. Ce qui fait que la découverte de médicaments a complètement changé de processus avec quasiment un médicament pour une anomalie. Il y a, à l’heure actuelle, 2 000 médicaments anticancéreux en développement dont 1 000 qui sont déjà en phase clinique. Le processus de découverte est sans précédent. Beaucoup vont rester et seront très utiles. Une excellente nouvelle. Le troisième point concerne le médicament. Quel que soit votre niveau social, culturel, l’endroit où vous vivez sur le globe, vous pouvez prendre un médicament et guérir votre maladie. C’est un enjeu de santé publique majeur et économique, aussi, autour de la découverte. Là encore, une révolution sans précédent. »
Cette manifestation devrait être reconduite par l’IPC, l’année prochaine.
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