LE QUOTIDIEN : On ne peut pas parler de thérapie génique sans mettre en parallèle le coût pour la société, avez-vous déclaré. En quoi l’augmentation des prix des innovations thérapeutiques pose-t-elle problème à vos yeux ?
Pr ALAIN FISCHER : Il existe un contraste saisissant entre les avancées scientifiques et médicales, qui sont accessibles en principe pour les patients, et les prix exorbitants des médicaments sur le marché. L’une des dernières illustrations en est le Lenmeldy, une thérapie génique contre la leucodystrophie métachromatique (LDM), approuvée au printemps 2024 par l’agence du médicament des États-Unis, la Food and Drug Administration, et vendue plus de 4,2 millions de dollars (3,5 millions d’euros) l’injection.
Il n’y a pas une thérapie génique dont le prix soit raisonnable et cette situation ne fait qu’empirer. C’est aussi vrai pour toutes les nouvelles thérapeutiques, depuis les biothérapies, comme les anticorps monoclonaux utilisés dans le cancer ou les maladies auto-immunes, jusqu’aux médicaments chimiques innovants, comme la trithérapie Kaftrio dans la mucoviscidose (200 000 euros par an et par patient) ou les analogues du GLP-1 dans l’obésité.
Par conséquent, certains médicaments ne sont même pas disponibles car les autorités réglementaires estiment que leur coût par rapport au bénéfice est excessif. C’est notamment le cas, en France, du Casgevy (exagamglogène autotemcel), de Vertex Pharmaceuticals, une thérapie génique autorisée en Europe dans le traitement de la bêta-thalassémie et de la drépanocytose sévère qui remplace, à l’aide de la technologie Crispr/Cas9, l’hémoglobine A (HbA) déficiente par l’hémoglobine fœtale (HbF) afin de compenser le manque ou l'absence de bêta-globine.
L’augmentation régulière du prix des médicaments innovants favorise une médecine de riches, comme c’est déjà le cas aux États-Unis
L’augmentation régulière du prix des médicaments innovants favorise une médecine de riches, comme c’est déjà le cas aux États-Unis où l’accès à l’innovation est extrêmement inégal. En France, où le système d'assurance sociale est universel, les discriminations sont moindres, mais le système de solidarité est fragile. Sans oublier que les médicaments les plus banals font l’objet de ruptures de stock !
Le risque serait d’avoir à trier entre maladies en fonction de l’existence ou non de thérapies alternatives – elles existent dans les thalassémies ou la drépanocytose, non dans la leucodystrophie métachromatique – ou en fonction de la sévérité de la maladie, comme ce fut le cas pour le sofosbuvir, qui fut un temps réservé aux patients atteints d’hépatite C en phase avancée. Le pire serait d’arriver à un tri en fonction des ressources du patient. Dans l’amyotrophie spinale, au tout début, Novartis avait proposé en tirage au sort 100 traitements pour les pays où le Zolgensma, dont le prix avoisinait les 2 millions d’euros, n’obtenait pas d’autorisation de mise sur le marché (AMM). C’est dramatique !
Comment expliquer une telle explosion du prix des médicaments ?
Longtemps, l’industrie pharmaceutique a justifié le prix des médicaments par la nécessité de tenir compte de l’ensemble des coûts d’un médicament (recherche, développement, production, marketing, distribution) ainsi que des échecs d’un certain nombre de produits. Cet argumentaire a été abandonné. Désormais, les industriels légitiment leurs prix en mettant en avant la capacité de ces nouveaux médicaments à transformer la vie de patients qui étaient sans traitement, ou vivaient avec des handicaps très sévères. Et lorsque des thérapeutiques existent, ils font valoir que le traitement innovant ne coûterait pas plus cher que l’ensemble des traitements actuels. De fait, dans l’hémophilie B, les injections de facteurs antihémophiliques sont répétées à vie, tandis que la thérapie génique Hemgenix du laboratoire américain CSL Behring consiste en une unique dose. À 2,8 millions d’euros environ.
L’industrie pharmaceutique fait valoir un prix fondé sur la valeur en termes de qualité de vie ; en réalité, c’est ce que le marché accepte
L’industrie pharmaceutique fait ainsi valoir le value-based pricing, un prix fondé sur la valeur en termes de quantité et de qualité de vie. En réalité, c’est « what the market can bear », ce que le marché accepte. Les industriels refusent de révéler comment les coûts se répartissent. Mais, selon des estimations, la part bénéficiaire pourrait représenter 75 % du prix du médicament, voire davantage. L’exemple de la production de cellules CAR-T en Espagne montre que certaines thérapies sont vendues au moins trois fois le prix de production. Des chercheurs du monde académique ont en effet monté à Barcelone une production pharmaceutique de cellules CAR-T sans chercher aucun profit. Leurs médicaments sont facturés aux assurances des patients 90 000 euros. En France, on estime à 300 000 euros le prix d’un tel traitement. Le bénéfice des industriels est donc immense. Le chiffre d’affaires mondial des thérapies par cellules CAR-T serait de 11 milliards en 2024 et il ne fait qu’augmenter.
Pourquoi contestez-vous les arguments des industriels ?
Le premier argument, consistant à mettre en avant le caractère sophistiqué des thérapies coûteuses et risquées à mettre au point, doit être contrebalancé par les stratégies des industriels. À ma connaissance, les thérapies géniques sur le marché, près d’une vingtaine aujourd’hui, ont été développées initialement dans le monde académique, par la recherche publique, éventuellement aidée par des fondations. Elles ont pu donner lieu à la création d’une start-up, ensuite rachetée par Big Pharma, avec un faible risque car l’efficacité et la sûreté du produit ont déjà été testées. La société se retrouve à payer deux fois, en finançant la recherche publique en amont et en payant très cher les médicaments une fois commercialisés.
Autre argument des industriels : les marchés seraient restreints, d’où la nécessité de rentabiliser les prix. Mais il n’y a pas une corrélation nette entre le prix de ces médicaments et la taille des marchés. Au fur et à mesure qu'ils sortent, les produits sont de plus en plus chers.
Nous avons besoin des médicaments et des industriels. Mais le bénéfice des nouvelles thérapies doit-il leur revenir intégralement ?
Quant à la transformation de la qualité de vie, nous manquons de recul sur les bénéfices des thérapies chez les patients à long terme : tous les malades ne guérissent pas, il peut y avoir des rechutes ou des séquelles.
Nous avons besoin des médicaments et des industriels. Mais le bénéfice économique des nouvelles thérapies doit-il leur revenir intégralement ? Ne peut-il être partagé avec la société sous la forme de prix plus raisonnables ? À mes yeux, le curseur entre le profit légitime de l’industrie et ce qui devrait bénéficier à la société n’est pas à un juste milieu. Il s’agit d’un problème éthique et politique.
Comment rectifier le tir ?
Il faudrait négocier les prix des médicaments à l’échelle européenne – un marché de 450 millions d’individus – d’une seule voix, avec des ajustements en fonction des niveaux de vie, et non pays par pays comme c’est le cas aujourd’hui (exception faite de regroupements de certains États comme la Belgique, l’Irlande, les Pays-Bas…). Le poids d’un pays comme la France face à un industriel reste faible. D’autant qu’il y a une dissymétrie de connaissances qui profite à l’industriel, qui sait les prix accordés dans les autres pays.
Nous avons déjà expérimenté une telle option lors de la pandémie de Covid, pour négocier et acheter des vaccins. Cela devrait être possible pour d’autres médicaments onéreux. Une agence économique de négociation des prix pourrait être associée ou intégrée à l’Agence européenne du médicament existante (EMA).
Une deuxième piste s’inspire de l’exemple barcelonais et s’avère pertinente en particulier pour les thérapies de maladies rares, dont les marchés restreints intéressent moins les industriels. Il s’agit de développer des systèmes de production des médicaments sans recherche de profit, ce qui suppose un investissement initial, avant que la structure ne trouve un équilibre financier. En Europe, 10 ou 20 centres de ce type pourraient se coordonner pour se répartir les maladies où l’innovation est plus que jamais nécessaire.
Comment relancer la recherche ?
Il n’y a pas d’innovation sans recherche. Et la France est en retard. En 2025, elle n’y consacre que 2,18 % de son PIB alors qu’à Lisbonne, il y a plus de trente ans, l’Union européenne avait demandé que chaque pays y dédie 3 %. Les Allemands, sous Angela Merkel, physicienne de formation, ont relevé le défi et ont été capables de sortir de très bons vaccins contre le Covid [le Comirnaty de BioNTech-Pfizer, NDLR]. La Belgique, la Suisse, l’Autriche, la Grande-Bretagne, le Danemark, la Norvège et la Finlande ont aussi franchi la barre des 3 %.
En France, le secteur de la biologie et de la santé ne concentre que 20 % des financements de la recherche, contre 30 % dans les autres pays de l’OCDE. Et les propositions du budget de la recherche pour 2026 sont très mauvaises, avec une enveloppe quasi identique et des transferts de charge de l’État vers les universités ou autres instituts de recherche.
Au gré des nombreux rapports, ce constat est connu et partagé par la communauté scientifique et universitaire. Las, les décisions politiques restent financières, les secteurs aux retombées plus lointaines comme la recherche font l’objet de coupes budgétaires, et les responsables de tous bords, sauf exception, manquent de culture scientifique.
Quelle est la place des fondations et du mécénat dans l’écosystème de la recherche ?
C’est une roue de secours, indispensable dans un tel contexte français, qui a l’avantage d’être souple d’utilisation, moins bureaucratique que les financements publics. Mais le mécénat scientifique est peu développé en France (contrairement au mécénat artistique) et il n’est pas réparti équitablement. Les instituts dont les recherches fondamentales n’ont pas vocation à développer à court terme des médicaments ont plus de mal à attirer les fonds. Raison de plus pour que l’État soutienne ces projets essentiels à l’innovation.
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