> Depuis 1985, l'hormone de croissance (GH) est produite par génie génétique. Les indications, initialement réservées aux déficits en GH, se sont peu à peu étendues à d’autres populations d’enfants.
> Cinq pathologies, en l’absence de déficit en GH, bénéficient de l’AMM : syndrome de Turner, insuffisance rénale chronique, enfants nés petits pour l’âge gestationnel n'ayant pas rattrapé ce retard à 4 ans, syndrome de Prader-Willi, déficit du gène SHOX avec atteinte osseuse.
> L’action de l’hormone de croissance se fait soit directement sur les tissus cibles, soit par l’intermédiaire des facteurs de croissance IGF, notamment l’IGF-1, principal médiateur hormonal de la croissance staturale. Il n’y a pas de limite inférieure d’âge de mise sous traitement.
> Huit spécialités ont l’AMM chez l’enfant avec un coût de traitement de 5 000 à 12 000 euros par an en fonction du poids corporel.
> Le traitement par GH a montré une amélioration de la vitesse de croissance des patients présentant un déficit du gène SHOX. Son objectif est de rapprocher la taille finale ces enfants de leur taille cible.
Etude et Pratique
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