Un nouveau plan stratégique pour la recherche et pour les droits des patients

Plus de 7 000 patients atteints de mucoviscidose sont recensés en France et un enfant touché par cette maladie génétique naît tous 3 jours.

Aujourd’hui, l’espérance de vie de ces malades, qui ne dépassait pas 7 ans il n’y a encore pas si longtemps, a considérablement augmenté et le dernier Registre de la mucoviscidose indique bien une progression de l’âge médian des patients (19,4 ans) de 4 ans en l’espace de 10 ans. Pour autant, l’association Vaincre la Mucoviscidose (VLM), premier financeur de la recherche en France sur cette pathologie (77 projets financés en 2016 pour 3,4 millions d’euros), rappelle, par la voix de son président Pierre Guérin, qu’ « on ne guérit toujours pas de la mucoviscidose » et que la mobilisation sur les champs de l’innovation thérapeutique, la prise en charge et l’accompagnement des patients doit encore s’intensifier.

Avancées thérapeutiques

C’est dans ce contexte que l’association a dévoilé son nouveau plan d’action « Cap 2020 » qui dresse 4 grandes orientations stratégiques autour des nouvelles thérapeutiques, de la qualité de la prise en charge, de l’accompagnement psychosocial et du développement des actions de lobbying et de collecte de fonds. Elle entend ainsi mettre « tout en œuvre pour favoriser l’accès à des traitements qui répondent mieux encore aux besoins des patients, y compris les patients greffés » et souhaite que les priorités de recherche à moyen terme soient revisitées « en analysant notamment les thématiques financées en France, en Europe et dans le monde ». Concernant les dernières avancées thérapeutiques, VLM rappelle que les résultats positifs de deux études de phase 3 portant sur l’association d’ivacaftor (Kalydeco) et du nouveau correcteur VX-661 (tezacaftor) constituent une avancée importante, en particulier pour les patients hétérozygotes porteurs d’une mutation résiduelle qui, jusqu’à présent, ne bénéficiaient d’aucune opportunité thérapeutique ciblant leur génotype. Les recherches sur les traitements ciblant la protéine défectueuse CFTR se poursuivent donc, même pour Kalydeco et Orkambi (association d’ivacaftor et de lumacaftor) qui ont déjà obtenu leur autorisation de mise sur le marché (AMM) et ce afin de permettre d’appréhender leur efficacité et les effets indésirables sur un plus long terme et chez une population plus large que dans les essais cliniques.

Adapter les CRCM adultes à l’évolution démographique

Du fait de l’augmentation constante de l’espérance de vie des patients, la file active adulte dans les Centres de ressources et de compétence de la mucoviscidose (CRCM) ne cesse de s’allonger et nécessite de fait une réorganisation de toute la filière. Cette nécessaire adaptation des CRCM adultes à l’évolution démographique de la population de malades passe par une réflexion globale autour des locaux, des compétences et des financements et fait déjà l’objet d’une étude qui permettra d’obtenir des recommandations relatives à l’évolution des files actives et à la démographie des soignants. Le plan Cap 2020 s’attachera également « à promouvoir et à défendre encore davantage les droits des patients » sur les volets sociaux, de l’école et de l’emploi. Là encore, l’allongement de l’espérance de vie va demander une adaptation des modalités d’accompagnement et d’aide pour coller au plus près de la réalité des besoins des patients qui construisent des projets de vie. Enfin, VLM entend étoffer son réseau de bénévoles tout en poursuivant leur formation et souhaite renforcer son influence auprès des décideurs politiques, tout en accroissant ses actions de relations publiques sur l’ensemble du territoire. Une nouvelle campagne média s’étalant sur 3 ans sera ainsi déployée à l’occasion des 33e Virades de l’espoir, le 24 septembre prochain.