Lors d’une conférence organisée par l’agence de conseil Nile, Nathalie Triclin-Conseil, la présidente de l’Alliance maladie rares (AMR), rappelait déjà les revendications des patients qui s'impatientent du retard pris par le lancement du 3e Plan maladie rares. Les maladies rares doivent être « une priorité nationale » avec un plan « interministériel et piloté par Matignon » afin que tous les acteurs de la prise en charge puissent être impliqués à tous les niveaux et étapes de la vie des malades.