La thérapie génique est sans doute « l’exemple même de l’application de la biologie de synthèse à la médecine curative », pour le Pr Weber. Comme peut s’en féliciter l’Inserm, de vrais succès ont été obtenus chez les enfants-bulle mais les espoirs soulevés par la recherche dépassent largement ces indications. Les essais chez les enfants ayant un déficit immunitaire sévère combiné lié à l’X (SCID) par l’équipe du Pr Alain Fischer à l’hôpital Necker ont marqué un tournant. Chez ces enfants à l’espérance de vie limitée, le succès a été qualifié «d’éclatant». Si le risque de leucémie secondaire liée au vecteur a tempéré l’enthousiasme initial, la technique a progressé avec l’arrivée en 2011 d’un nouveau vecteur plus sécurisé. À ce jour, comme l’a rapporté une étude dans le «New England Journal of Medicine», sept enfants bulle mènent une vie normale à domicile à 3 ans de suivi.
La thérapie génique ne se limite pas là. Selon l’Inserm, plus de 1 800 essais sont menés à travers le monde, dont plus de la moitié en cancérologie et environ 10 % dans des maladies monogéniques (déficits immunitaires, maladies hématologiques, mucoviscidose). De bons résultats ont été enregistrés dans l’amaurose de Leber, l’hémophilie B, la bêta thalassémie. Différentes techniques existent en fonction de l’indication et des objectifs thérapeutiques. Il s’agit de modifier les cellules des patients, ex vivo ou in vivo, de façon pérenne ou transitoire. Un congrès annuel organisé par l’American Society of Gene and Cell therapy rassemble depuis 17 ans les spécialistes et experts du monde entier.
Biofutur, n°339, janvier 2013
www.inserm.fr dossiers d’informaiton sur la thérapie génique
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