Parmi les progrès notables rapportés pour 2025 par l’AFM Téléthon figurent les nombreux essais cliniques en cours dans différentes pathologies. Chercheurs et familles ont fait le point, lors d’une conférence de presse, sur plusieurs traitements développés à Généthon, le laboratoire créé par l’association. Son directeur général Frédéric Revah a présenté les résultats intermédiaires de l’essai clinique mené sur la myopathie de Duchenne, qui touche un garçon sur 5 000 à la naissance.