Distinguée par la revue Prescrire, seul médicament inscrit au tableau d’honneur en 2017, et bénéficiant d’un ASMR 2 accordé par la Commission de transparence, Strensiq® (Asfotase alpha, laboratoire Alexion) constitue une percée thérapeutique majeure dans une maladie peu connue, l’hypophosphatasie. En France, le nombre de patients susceptibles de bénéficier du traitement est, il est vrai, limité. Il ne devrait pas dépasser 80. Maladie ultra-rare, c’est toutefois une affection sévère caractérisée par un déficit enzymatique.