Pédiatrie

Mucoviscidose : un premier traitement étiologique autorisé en accès précoce pour certains jeunes enfants

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Publié le 30/03/2022

Quelques mois après l’arrivée très attendue dans les pharmacies françaises du Kaftrio et du Kalydeco, médicaments étiologiques de la mucoviscidose initialement réservés aux adultes et adolescents de plus de 12 ans, la Haute Autorité de santé (HAS) vient d’accorder un accès précoce à ces spécialités pour certains malades plus jeunes, âgés de 6 à 11 ans.

Crédit photo : BURGER/PHANIE

C’est une « avancée importante » pour des dizaines d’enfants atteints de mucoviscidose. La Haute Autorité de santé (HAS), a annoncé le 29 mars avoir accordé une autorisation d’accès précoce au Kaftrio® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en association au Kalydeco® (ivacaftor), du laboratoire Vertex Pharmaceuticals, pour le traitement de certains patients atteints de mucoviscidose âgés de 6 à 11 ans.

Une action sur la protéine CFTR

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