Un résultat que l’on peut dire miraculeux et dont les prochains résultats seront suivis par tous : le nilotinib, un inhibiteur puissant de l'activité tyrosine-kinase Abl de l'oncoprotéine Bcr-Abl, améliorerait les capacités motrices et non-motrices des patients atteints de Parkinson et de démence à corps de Lewy. Ce résultat a été annoncé lors de la Société Américaine de Neurosciences 2015 à Chicago suite à une étude clinique ayant analysé l’effet du nilotinib sur les troubles cognitifs de la maladie de Parkinson. « Nous avons vu des patients au stade terminal de la maladie revenir à la vie » déclare le Dr Charbel Moussa du Centre Médical de l’Université de Georgetown et directeur de l’étude.
Dans la maladie de Parkinson, la perte neuronale au niveau du locus niger provoque une diminution de la concentration de dopamine tant dans la substance noire que dans le striatum. Le nilotinib, passant la barrière hémato-encéphalique, permettrait de détruire les protéines toxiques responsables de la mort des cellules fabriquant la dopamine.
Cette molécule, utilisée dans le traitement de la leucémie myéloïde chronique, a été étudié sur le modèle animal avec de très bons résultats encourageant des études sur l’être humain. Ainsi, l’équipe du Dr Moussa a observé l’effet du nilotinib sur 12 volontaires souffrant de Parkinson ou d’une démence à corps de Lewy. Bien qu’à un stade avancé de la maladie, chaque volontaire a vu son état s’améliorer dès le début du traitement. Certains patients condamnés « au fauteuil » ont marché de nouveau, d’autres aphasiques ont repris des conversations normales. Les taux de dopamine augmentaient tandis que ceux des protéines toxiques diminuaient chez tous les patients.
Il faut néanmoins rester prudent comme le souligne beaucoup de neurologues spécialisés : des études à plus grande échelle doivent être réalisées avant de crier victoire. Une étude randomisée est actuellement en cours incluant également des patients atteints d’Alzheimer et de sclérose latérale amyotrophique.
Cette perspective d’un avenir meilleur pour tous ceux souffrant de Parkinson qui, cependant est entaché d’un bémol : à l’arrêt du traitement, les effets du nilotinib disparaissent. Quels seront les effets secondaires sur le long terme ? Mais surtout, avec l’expansion mondiale de cette pathologie, la nécessité d’un traitement chronique coûteux va poser le problème du financement.
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