« Il existe un paradoxe dans la prise en charge des troubles du neurodéveloppement (TND) en France avec une consommation à la hausse des antipsychotiques hors autorisation de mise sur le marché (AMM) et une sous-prescription des médicaments reconnus du trouble déficit de l’attention avec ou sans hyperactivité (TDAH) ». C’est ainsi que la problématique des médicaments a été posée en quelques mots par la Pr Anouck Amestoy, pédopsychiatre à la tête du sixième centre d’excellence pour les TND créé en juillet à Bordeaux, en ouverture d’une table ronde sur la juste prescription lors d’un colloque organisé fin janvier 2026 par la délégation interministérielle à la stratégie nationale pour les TND.
Le méthylphénidate est la seule molécule autorisée dans le TDAH à partir de l’âge de 6 ans, que recommande la Haute Autorité de santé (HAS) en cas d’efficacité insuffisante des mesures non médicamenteuses (voire avant 6 ans hors AMM dans certains cas particuliers après avis de spécialistes de niveau 2). « En France, l’utilisation de méthylphénidate reste très limitée (…), le nombre d’utilisateurs reste bien inférieur au nombre estimé d’enfants présentant un TDAH en France (environ 10 % des enfants ayant un TDAH reçoivent un traitement médicamenteux) », rapporte la HAS dans ses recommandations de 2024, appelant les pouvoirs publics à ouvrir les compétences de diagnostic et d’intervention à d’autres médecins après formation (en particulier généralistes). Une position à rebours du Haut Conseil de la famille, de l’enfance et de l’âge (HCFEA) qui s’inquiète depuis 2023 de la hausse des prescriptions de psychotropes chez l’enfant, agitant le chiffon rouge « des dérives du méthylphénidate ».
Dans l’autisme où il n’existe là non plus aucun traitement curatif, les antipsychotiques sont souvent utilisés pour réduire des troubles du comportement, mais avec des effets limités qui se traduisent par « des réponses partielles voire atypiques », des effets indésirables fréquents (prise de poids, mouvements anormaux, etc.) et une polymédication répandue avec « des cumuls et chevauchements d’ordonnances » parfois assortis de « ruptures de suivi ». De plus, alors que les acteurs sont multiples (médecins, pharmaciens, infirmiers diplômés d’État et de pratique avancée, aides-soignants, professionnels du médico-social), le défaut de coordination peut entraîner des erreurs dans l’aide à la prise, par exemple de la Ritaline en comprimé écrasé (seules certaines gélules peuvent être ouvertes) ou une préparation technique (gouttes buvables en multidose, ouverture de gélules) réalisée par des acteurs non habilités (par exemple aides-soignants, éducateurs).
Un outil au sein d’une approche multimodale
Malgré ces écueils, le souhait des experts n’est pas d’éviter à tout prix les antipsychotiques dans le TSA mais bien de les utiliser de la façon la plus raisonnée et efficiente possible, « les psychotropes étant des outils de base communs répondant à des situations particulières », qui ne relèvent pas de la première intention, mais pas non plus du dernier recours. Dans ses dernières recommandations publiées le 12 février dans le TSA de l’enfant et de l’adolescent, la Haute Autorité de santé (HAS) précise ainsi que l’approche est multimodale, associant les prescriptions médicamenteuses à des interventions comportementales et à un soutien psychosocial.
La Haute Autorité recommande dans le TSA que « hors exceptionnelles situations d’urgence, la prescription initiale de psychotropes soit décidée par un médecin pédopsychiatre, psychiatre, pédiatre, neuropédiatre ou neurologue ». Par principe, les psychotropes doivent être prescrits de manière exceptionnelle et temporaire chez les enfants et adolescents autistes, « avec une évaluation régulière de l’indication (tous les 6 mois ou plus tôt) », lit-on. Les troubles associés (TDAH, épilepsie) sont à prendre en compte et la monothérapie est à privilégier afin de limiter les interactions médicamenteuses. « Ne pas multiplier les prescriptions de psychotropes en veillant à une coordination rigoureuse entre les divers médecins prescripteurs », insiste ainsi la HAS dans la ligne des experts présents au colloque. Quant à la mélatonine, elle a toute sa place dans les troubles du sommeil associés au TSA en complément des mesures comportementales et hygiéno-diététiques.
Comme le rappelle la HAS dans le TSA, les familles peuvent s’opposer à la prescription d’un traitement médicamenteux pour leur enfant, « sous réserve que ce refus n’entraîne pas de risques pour la santé (mise en danger de sa vie, automutilation avec risques de séquelles graves, etc.) ». Pour les experts présents au colloque, il est important d’informer les parents que des essais successifs peuvent être nécessaires avant de trouver la molécule qui convient le mieux, car les données manquent pour prescrire d’emblée la molécule la plus adaptée.
Savoir gérer les effets indésirables
« Pour avoir une bonne prescription des psychotropes, il faut des données probantes, c’est-à-dire suffisamment spécifiques à une population représentative, explique la Pr Diane Purper-Ouakil, pédopsychiatre dans l’unité de médecine psychologique pour enfant et adolescent (MPEA) au CHU de Montpellier. Or les preuves sont le plus souvent limitées dans les TND, c’est un problème connu depuis longtemps. » La prescription est ainsi hors AMM « comme souvent en pédiatrie », rappelle-t-elle. Et si des traitements d’usage existent, « on dégaine une prescription pas tout à fait ajustée » et « sans en réinterroger scientifiquement l’intérêt », déplore la Pr Purper-Ouakil. Or, dans les TND comme ailleurs, il faudrait aller vers « une personnalisation des traitements ».
La psychopharmacologie est ainsi porteuse d’espoir pour la santé mentale en cette deuxième année de grande cause nationale. « Les jeunes médecins sont très intéressés par la formation à la pharmacologie des effets indésirables, comment les gérer et comment switcher d’une molécule à l’autre », cite en exemple le Pr Luc Zimmer, neuropharmacologue aux Hospices civils de Lyon.
Mais pour ce qui est de la recherche translationnelle, elle reste atone. La faute à de trop faibles incitations, à un recrutement compliqué et à la frilosité des start-up et industriels à s’engager sur des thématiques jugées trop risquées. Les études sont d’autant plus difficiles à mener qu’il n’existe pas (encore) de biomarqueurs d’efficacité robustes, validés et suffisamment sensibles, que les indicateurs soient « physiologiques, sanguins, comportementaux, d’imagerie », estime le Pr Zimmer. Pour aller de l’avant vers de nouveaux médicaments, « les industriels sont à associer à la recherche académique, estime-t-il. Des mesures facilitatrices sont nécessaires pour convaincre les jeunes structures à lever des fonds ».
Quant à la prescription d’un régime alimentaire particulier, aucun n’a démontré son intérêt, malgré la forte attente partagée par les familles et les professionnels. « L’axe cerveau-intestin est une piste fascinante, reconnaît le Pr Zimmer. Il existe une surreprésentation des troubles intestinaux chez les patients avec un TSA, en particulier lors des phases d’aggravation. Mais les données restent très descriptives et émergentes ».
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