L'Agence européenne des médicaments (EMA) recommande l'autorisation de mise sur le marché (AMM) conditionnelle de Rezurock (bélumosudil) Sanofi pour le traitement de la forme chronique de la maladie du greffon contre l'hôte (GVHD) en dernière ligne de traitement pour les adultes et les enfants à partir de 12 ans pesant au moins 40 kg.
Le bélumosudil est un inhibiteur de protéine kinase qui bloque l’action de Rock2, une protéine impliquée dans les réactions immunitaires de la GVHD chronique.
La GVHD chronique est une complication mettant en jeu le pronostic vital qui peut survenir après une greffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH) lorsque les cellules du donneur attaquent les cellules de l'hôte, entraînant une inflammation et une fibrose pouvant endommager de multiples tissus et organes (peau, articulations, poumon). Cette maladie est l'une des principales causes de morbidité et de mortalité tardive sans rechute après une greffe de cellules souches. La GVHD chronique concerne 30 à 70 % des adultes et 6 à 33 % des enfants ayant reçu une greffe de CSH pour cancers du sang ou syndrome d’immunodéficience.
Un tiers de patients en rechute à terme
Le médicament doit être utilisé lorsque les autres options thérapeutiques offrent un bénéfice clinique limité, ne sont pas adéquates ou ont été épuisées. Le traitement actuel repose sur les corticostéroïdes, souvent associés à d’autres immunosuppresseurs. Entre 50 et 70 % des patients avec GVH chronique ont besoin de plusieurs lignes de traitement. À long terme, environ un tiers est en rechute, un tiers reste sous traitement et le dernier tiers peut l’arrêter avec succès.
Sur une période de 6 mois, 73% des patients traités par un comprimé par jour ont répondu (avec 44% encore répondeurs à 6 mois) : environ 5% avaient une réponse complète et 68% une réponse partielle (un organe amélioré, absence d’aggravation pour les autres).
Cette recommandation positive fait suite à la demande de réexamen par Sanofi de l'avis négatif précédent adopté en octobre 2025, rappelle le groupe dans un communiqué. L’AMM conditionnelle est un mécanisme facilitant la mise à disposition de médicaments qui remplissent un besoin médical non couvert, sous réserve que le laboratoire s’engage à fournir les données manquantes. Le Rezurock est approuvé dans 20 pays. La décision finale de la Commission européenne est attendue dans les prochaines semaines. « Pour les patients qui ont déjà épuisé les options thérapeutiques disponibles, cet avis favorable marque une étape importante dans notre capacité à mieux traiter cette maladie complexe », a déclaré le Pr Mohamad Mohty, chef du service d'hématologie et de thérapie cellulaire à l'hôpital Saint-Antoine, à Paris, cité dans le communiqué.
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